El Dr. Vicente Sandoval, hematólogo UC CHRISTUS, nos explicó las causas, síntomas y tratamientos de esta enfermedad crónicamente debilitante. La HPN se produce por la ausencia de algunas proteínas en la membrana de los glóbulos rojos, lo que lleva a su destrucción y causa anemia hemolítica crónica. En casos graves, esta patología puede ser potencialmente mortal si no se trata a tiempo.

Síntomas y pronóstico

Los pacientes con HPN presentan una amplia gama de síntomas que pueden dificultar el diagnóstico. Entre los más comunes se encuentran:

• Dolor abdominal y de espalda.
• Fatiga severa y debilidad.
• Orina oscura intermitente.
• Sangrados frecuentes y formación de hematomas.
• Tendencia a desarrollar trombosis, especialmente en venas abdominales o cerebrales.

El pronóstico para los pacientes sin tratamiento es desafiante, según datos de la Sociedad Chilena de Hematología (Sochihem), el 35% de los afectados puede fallecer en los primeros cinco años. Sin embargo, este porcentaje mejora significativamente con el acceso a los medicamentos adecuados.

Opciones de tratamiento

El Dr. Sandoval explicó que el tratamiento se enfoca en inhibir el sistema inmunitario, evitando la destrucción de los glóbulos rojos y reduciendo las complicaciones trombóticas. Los anticuerpos monoclonales, como eculizumab y ravulizumab, actúan bloqueando el sistema del complemento, un componente del sistema inmune involucrado en la patología. Estos fármacos se administran por vía intravenosa en intervalos de dos a ocho semanas, brindando a los pacientes una mejor calidad de vida.

A pesar de estos avances, el acceso a los tratamientos sigue siendo un desafío. "Durante años, el eculizumab fue considerado uno de los medicamentos más caros del mundo, y aunque su costo ha disminuido con el tiempo, aún se encuentra entre los más costosos, lo que limita su disponibilidad para muchos pacientes", comenta el especialista.

Por su parte, la Dra. María José García, hematóloga UC CHRISTUS y Jefa de Oncología de la Clínica San Carlos, explica que "el impacto en el pronóstico puede ser muy alto si el diagnóstico no se tiene a tiempo, por lo que es muy importante acceder a la realización de estudios que permitan un tener precozmente resultados e iniciar lo antes posible un tratamiento oportuno. A pesar de que se trata de una enfermedad poco frecuente, en nuestra Red de Salud contamos con un equipo de hematólogos con una importante experiencia en el diagnóstico y tratamiento de la HPN".

En UC CHRISTUS nos sumamos al compromiso de seguir visibilizando la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, si necesitas conseguir una hora con un Hematólogo puedes agendar aquí.